全球首个获批的纳米抗体药物Cablivi、全球首个且唯一可广泛应用于婴儿人群的RSV预防用长效单克隆抗体Beyfortus……11月6日,创新医药健康企业赛诺菲参展第五届中国国际进口博览会。作为连续五年参展的“全勤生”,入华四十载的赛诺菲今年聚焦“追寻科学奇迹,焕发生命光彩”,三大展区,五大产品上演中国首秀,带来免疫炎症及罕见病、疫苗、慢病等全产品领域的战略创新展品。
据病痛挑战公益基金会统计,在我国明确注明罕见病适应症的药物有87种,涉及43种罕见病。截至2021年国家医保谈判后,已有58种药物纳入国家医保,占已上市罕见病药的比例为67%,覆盖29种罕见病。
9月9日公益日,由中华社会救助基金会、北京病痛挑战公益基金会、《WAVES漫潮》联合策划,人民日报健康客户端作为首席媒体支持的“关爱罕见病群体,让爱不罕见”公益活动将正式启动。本次活动覆盖北京市多所购物中心的城市广场大屏、地铁,将在近6000家机构、国企、医院、社区楼宇电梯等集中展示。旨在呼吁公众关注罕见病群体,让罕见生命收获来自社会的细微关怀,让每个患者家庭都有应对疾病的勇气和力量。
7月1日起,国家医保局网上申报系统开通,第五轮医保谈判工作正式启动。今年医保目录调整的最大亮点就是,优化了申报范围,向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
“这是一个振奋人心的好消息,对罕见病患者、罕见病研发市场都是福音,是罕见病药品领域的重磅激励政策。”国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、山东大学公共卫生学院教授李顺平在接受人民日报健康客户端记者采访时表示,市场独占期是现在美国、欧盟等国通行的罕见病药品激励措施,此前国家药监局批准的三批境外临床急需用药中超过半数为孤儿药,罕见病用药审评审批一直有绿色通道机制,但此次是以正式的实施条例形式进行规范管理。
在中国政府网发布的《政府工作报告里的民生好消息》中,其中前三条均与医疗保障相关,其中包括:完善跨省异地就医直接结算办法、实现全国医保用药范围基本统一,推进药品和高值医用耗材集中带量采购,加强罕见病用药保障。
“我国罕见病发病人数约超2000万,很多国外已上市的相关药品在我国尚未获批准入,导致患者用药难。”全国两会期间,全国政协委员巩汉林提交《关于完善进口罕见病类药品审批机制,解决病患需求的提案》,建议建立罕见病诊疗科室,做好罕见病药品审评审批,解决罕见病患者的用药难题。
据《中国罕见病定义研究报告2021》显示,我国的罕见病患者超过2500万人。针对罕见病群体,人民日报健康客户端发现,最新已有7款罕见病用药通过谈判方式进入医保目录,并落地,为罕见病患者带来生命的曙光。
2月28日,北京协和医院张抒扬院长在由全国罕见病诊疗协作网办公室主办的全国罕见病诊疗协作网工作会议上表示,由于相关研究和循证医学证据不足,绝大多数罕见病没有规范的诊疗和专家共识,医务人员诊疗经验和能力显得不足,导致误诊和漏诊率高。而诊断明确可治疗是我们罕见病患者权益保障的基础。提升医生罕见病诊疗能力和水平仍然迫在眉睫。
2月24日,国科大肿瘤医院多位专家通过网络MDT的形式远程会诊了一位定居在德国汉堡的华裔小伙。据悉,该小伙被确诊为心脏血管肉瘤,其发病率不及千万分之一。此次MDT远程会诊,医院组织了包括放疗科、影像科、外科、内科、病理科在内的多学科团队,寻找治疗突破口。
“一沓沓的门诊发票,一张张出院发票,无时不刻暗示着我的生命很金贵,它们也是拖垮家庭的有效证据。”
2月28日是“国际罕见病日”。每时每刻,全球共有2.63 - 4.46 亿患者正在面临罕见病的挑战,在目前定义的7000多种罕见病中,神经系统罕见病占一半以上。2018年,中国五部委公布第一批罕见病目录,在121个疾病中,神经系统罕见病就有39个,占32.2%。
2021年1月1日-2021年12月31日,健康时报记者统计,去年一年,国家药监局共批准83款新药上市,其新药数量创下了自2016年药品审评审批改革以来的新高。其中国产新药51款,进口新药32款。
“我的丈夫今年8月又发病了,第5次脑梗,还进了ICU,现在就盼着特效药快点进医保、医院快点落地。我们真的等不起了。”来自广东惠州的法布雷罕见病患者家属邓洁(化名)得知新一轮医保谈判结果后,第一时间跟健康时报记者这样说。
“互联网医院的整个模块设计,都是通过梳理罕见病患者在所有疾病里程中的痛点,以此来设计每一个服务项目,这个可以说是罕见病互联网医院的特色之一。”9月24日,国内首家专注于罕见病的互联网医院——子昂健康互联网医院正式上线。
9月11日,《中国罕见病定义研究报告2021》在上海发布,报告中首次提出了“中国罕见病2021年版定义”,即应将“新生儿发病率小于1 万、患病率小于1 万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。
8月18日,由人民日报健康客户端、人民日报社健康时报联合打造的罕见病药物可及性专家直播研讨会以线上+线下相结合的方式举办,与会专家以“聚焦患者痛点,破解罕见病诊疗与药物保障难题”展开了深入讨论。
7月27日,湖南省公共资源交易中心发布一则通知:13家医药企业对挂网药品申请降价,共涉及15个品种、20品规,包括了杨森、安进、辉瑞、施维雅4家外资药企旗下的品种。辉瑞旗下的氯苯唑酸软胶囊直接从每盒64100元,降到了24650元,降幅超过61%,在上述15个品种中降幅最高。